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기사입력 : 2023.07.03 13:28
초기 단계의 임상에서 긍정적인 성적표를 받았던 ‘ACI-24.060’은 비교적 짧은 기간에 아밀로이드 베타 플라크를 방지할 수 있는 항체 생성 능력을 입증받았다.
이 물질은 향후 알츠하이머 예방 백신 개발에 주요한 역할을 할 것으로 전망된다.
한편 미국 시카고에 본사를 두고 있는 '셀트렌스(CellTrans)'는 사망자로부터 공여된 췌장 소도세포를 사용해 만든 1형 당뇨병 치료용 췌장 소포세포 치료제인 란티드라에 대해 FDA에서 1형 당뇨병 치료제로서 승인받았다.
1형 당뇨는 인슐린을 매일 여러 회에 걸쳐 투여하거나 펌프를 사용해 지속적으로 주입해야 하는 등 평생동안 관리를 필요로 하는 만성 자가면역성 질환으로서 환자들은 매일 인슐린을 투여하는 데 어려움을 겪고 있다.
이에, 란티드라는 주입된 동종이계 췌장 소도세포에 의해 인슐린이 분비되는 기전으로 작용되는 치료제다.
이렇게 주입된 세포들이 인슐린을 충분하게 생성시킬 수 있어 환자들이 혈당 수치 조절을 위해 매일 인슐린을 투여해야 할 필요가 없어진다.
마지막으로 중증 A형 혈우병 유전자 치료제인 록타비안(Roctavian)은 지난해 유럽 의약품청(EMA)에서 승인 받은데 이어, 올해 FDA에서도 승인받았다.
혈우병은 혈액의 응고를 방해하는 희귀 중증 X염색체 관련 선천적 출혈성 장애이다.
혈우병은 특정 응고인자 결핍에 따라 제8 인자(FVIII)가 부족한 혈우병 A 및 제9 인자(FIX)가 부족한 혈우병 B로 구분된다.
혈우병의 가장 일반적인 유형인 혈우병 A에 대해 FDA는 미국 캘리포니아 주에 위치한 희귀질환 치료제 전문 기업인 '바이오마린 파마슈티컬(Biomarin pharmaceutical)'에서 개발한 록타비안을 혈우병 A 유전자 치료제로서 승인했다.
기존 표준요법제들의 경우 혈액응고인자들이 충분한 수준으로 유지되도록 잦은 간격으로 투여되고 있으나, 록타비안은 변이가 발생한 유전자의 기능을 대체하도록 설계되었다.
따라서 제 8 혈액 응고인자가 자체 생성될 수 있도록 한다는 점에서 환자들에게 좋은 옵션이 될 것으로 기대된다.
